从随机化开始至因任何原因引起死亡的时间。

抗肿瘤药物最可靠的疗效指标，金标准。如果看到一个药物临床试验数据报告OS时间越久，就说明药物给患者带来的生存期越久。

作为一个终点，生存期应每天进行评价，可通过在住院就诊时，通过与患者直接接触或者通过电话与患者交谈，这些相对比较容易记录。确认死亡的日期通常没有困难，并且死亡的时间有其独立的因果关系。当记录至死亡之前的失访患者，通常截止到最后一次有记录的、与患者接触的时间。

从随机化开始至疾病复发或因任何原因导致受试者死亡之间的时间。

DFS 最常用于根治性手术或放疗后辅助治疗的研究。该指标也常作为抗肿瘤药物III期临床试验的主要终点。某些情况下，DFS与OS相比，作为终点比较难以记录，因为它要求认真随访，及时发现疾病复发，而且肿瘤患者的死亡原因也很难确定。肿瘤患者常有合并症（如，心血管病），这些合并症可能会干扰对DFS的判断。并且，肿瘤患者常死于医院外，不能常规进行尸检。

从随机化开始到肿瘤发生进展或死亡的时间。

PFS能在患者死亡前被评价，观察所需的随访时间更短，相应需要的样本量也要更小，既反映肿瘤的生长，又可以在证实生存受益以前进行评价，不会使现有治疗受到潜在的其他治疗的混淆，同时PFS 亦包括死亡，更好地反映了药物毒副作用，因此与 OS 有更好的相关性，目前认为可以接受作为可能预测OS临床获益的替代指标。然而，如果评估 PFS 的过程中，发现大部分患者不是死于肿瘤，而是其他疾病，这时势必 PFS 会有很大偏倚。

从随机化开始到肿瘤发生客观进展的时间。

相对PFS而言，TTP在预测临床受益方面要差一些。在TTP分析中，死亡是作为删失的，时间节点是死亡时间或者最后一次随访的时间。PFS假定病人的死亡是跟疾病进展是随机相关的。在大多数死亡与癌症无关的情况下，TTP可以作为一个可接受的研究终点。

肿瘤缩小达到一定量并且保持一定时间的患者的比例。ORR=CR+PR。

完全缓解（CR: Complete response）是指所有的瘤块以及肿瘤的临床表现完全消失且持续至少1个月；

部分缓解（PR: Partial response）是指可测量的肿瘤垂直两直径的和较基线缩小50％并持续至少1个月。

是一种直接衡量药物抗肿瘤活性的指标，在单臂试验中进行评价，是II期临床试验的主要评价指标。

经治疗后获得缓解（PR+CR）和病变稳定（SD）的患者的比例。DCR=CR+PR+SD。

疾病进展（Progressive disease，PD）：以整个实验研究过程中所有测量的靶病灶直径之和的最小值为参照，直径和相对增加至少20%（如果基线测量值最小就以基线值为参照）；除此之外，必须满足直径和的绝对值增加至少5 mm（出现一个或多个新病灶也视为疾病进展）；

疾病稳定（Stable disease，SD）：靶病灶减小的程度没达到PR，增加的程度也没达到PD水平，介于两者之间，研究时可以直径之和的最小值作为参考。

疾病控制率与客观缓解率的区别在于：由于病变稳定（SD）也属于治疗有效的一种结果，故DCR将病变稳定的病例数记录在内，作为判断疗效的指标。

*是否足够作为替代终点获得加速批准或常规批准还取决其他因素，如临床试验药物的效应大小，效应持续时间以及目前其他可及治疗手段的疗效。

• 什么叫五年生存率？

五年生存率是临床上用来反映某种癌症严重程度、进展快慢或凶险程度的一个指标，在医学上，也用这个指标来评价癌症治疗效果。

五年生存率是个统计学概念，通俗地来说，癌症五年生存率可以理解为：某种癌症经过治疗后，生存五年以上的患者所占的比例。实际上，确诊癌症后，活到五年以上的人随处可见，早期乳腺癌的五年生存率甚至超过95%，五年生存率已不再是一个令人惊恐的指标。

• 为什么选择五年生存率？

癌症之所以难以治愈，是在于它存在复发和转移的风险。据五年生存率统计，晚期癌症患者五年生存率较低的原因，大多并非手术或治疗不成功，而是在治疗前已经转移或残留在体内的癌细胞经过一段潜伏时间，又重新增殖，或通过淋巴、血管在别处形成新病灶。

所以，当医生告诉患者，病灶部位癌肿已经全部切除，手术相当成功，这还不能算治愈，只能说病情得到缓解和控制（稳定）。只有当癌症患者经过治疗后，生存时间超过五年，又无任何复发迹象者，才可以认为临床治愈。

所以，治疗后5年内不复发转移，之后患者所面临的相关风险将大大降低，在临床中，意味着已接近治愈，故常用5年生存率代表癌症的疗效。

• 各大癌种的五年生存率

2018年1月30日，英国顶尖医学杂志「The Lancet」（中文名《柳叶刀》）发表了2000-2014年全球癌症生存率变化趋势监测研究报告，Global surveillance of trends in cancer survival 2000–14 (CONCORD-3)。研究中所包含的中国癌症患者样本数目为59.4万名。中国（经过年龄标准化的）癌症5年净生存率变化。可以看到，除极个别癌症（胰腺癌、卵巢癌）的5年生存率有降低外，癌症5年生存率均有上升趋势。其中，乳腺癌的5年生存率最高，为83.2%；肺癌、肝癌的5年生存率均不足20%，分别为19.8%和14.1%；胰腺癌的5年生存率最低，仅有9.9%。

（注：“年龄标准化”为应用国际癌症生存标准「International Cancer Survival Standard，简称ICSS」中对不同年龄段样本应用的权重进行标准化的过程）

• 活过五年就没问题了吗？

癌症的五年生存率只是一个统计指标，并不代表每个癌症患者的预后，而且，并不是5年之后，百分百保证不会复发或者转移。

因此，五年之后依然不能放纵自己，需根据医生要求注意健康生活方式，定期复查，这样即使发现复发转移，也可以早期诊断、及时治疗与控制，从而延长生存以及提高生活质量。

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参考资料：

1. Outcomes and endpoints in trials of cancer treatment: the past, present, and future. Lancet Oncol 2015; 16: e32–42.

2. Clinical Trial Endpoints for the Approval of Cancer Drugs and Biologics.

3. Bouzbid S, Hamdi-Chérif M, Zaidi Z, et al. Global surveillance of trends in cancer survival 2000–14 (CONCORD-3): analysis of individual records for 37 513 025 patients diagnosed with one of 18 cancers from 322 population-based registries in 71 countries [J]. Lancet, 2018:S0140673617333263.